Onasemnogen abeparwowek

Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa Zolgensma) – lek terapii genowej stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Należy do najdroższych leków (cena katalogowa w 2022 r. wynosiła 2,125 mln dolarów)[1][2]. Podawany jako jednorazowy wlew dożylny[3]. Został opracowany przez amerykański start-up biotechnologiczny AveXis, który w 2018 roku został przejęty przez Novartis.

Działanie

Lek jest biofarmaceutykiem składającym się z kapsydów wirusów stowarzyszonych z adenowirusem AAV9, zawierających transgen SMN1 wraz z syntetycznymi promotorami. Podany pacjentowi wektor wirusowy dostarcza poprawny gen do komórek neuronów ruchowych, naprawiając ich kod genetyczny.

Preparaty

  • Zolgensma; od 2022 r. w Polsce jest refundowany przez NFZ dzieciom z SMA w wieku do 6 miesięcy[4].

Przypisy

  1. ↑ Patryk otrzymał najdroższy lek świata. "Z wiotkiego i leżącego stał się ruchliwym dzieckiem" [online], medonet.pl [dostęp 2023-02-23].
  2. ↑ Najdroższy lek świata od września będzie refundowany [online], medonet.pl [dostęp 2023-01-16].
  3. ↑ Zolgensma – najdroższy lek na SMA. Jak działa, kto może skorzystać z refundacji? [online], 23 sierpnia 2022 [dostęp 2023-02-23].
  4. ↑ Zolgensma® (terapia genowa) [online], Fundacja SMA [dostęp 2023-02-23].
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.